9-letni Franio potrzebuje terapii genowej, by nie przestać chodzić

Miniony tydzień chłopiec spędził na oddziale gdańskiego szpitala. Pod okiem taty przyjmował wlewy powstrzymujące rozwój osteoporozy – groźnego skutku ubocznego zażywania sterydów. Choć 9-latek znosił ten trudny czas niezwykle dzielnie, przed rodziną piętrzą się kolejne wyzwania.

W najbliższym czasie Franio będzie musiał przejść operację usunięcia tarczycy z powodu niepokojących zmian. Ryzyko, że mogą one przybrać charakter nowotworowy, jest zbyt duże, by zwlekać. Dla organizmu obciążonego tak licznymi problemami zdrowotnymi, każdy zabieg to ogromne wyzwanie.

Cudem wyrwany śmierci. Okrutna diagnoza

Historia małego Frania to opowieść o heroicznej woli życia. W przeszłości chłopiec przeszedł wycieńczające leczenie onkologiczne. Zapadł w śpiączkę, a w wyniku choroby stracił dolny płat lewego płuca, co do dziś utrudnia pracę jego przepony i oddychanie. Lekarze dawali mu wtedy zaledwie 1% szans na przetrwanie. Wygrał.

Kiedy wydawało się, że najgorsze już za nim, nadszedł kolejny cios – diagnoza dystrofii mięśniowej Duchenne’a. To genetyczna choroba, która powoli i podstępnie niszczy mięśnie, sukcesywnie odbierając sprawność.

Wyścig z czasem o każdy krok

Chłopiec nadal uczęszcza do szkoły, ma przyjaciół i dziecięce marzenia. Pragnie żyć jak jego rówieśnicy, jednak bliscy widzą, że codzienne czynności sprawiają mu coraz większy wysiłek. W przypadku pacjentów z DMD krytyczny moment następuje zazwyczaj między 10. a 12. rokiem życia – to wtedy chłopcy najczęściej bezpowrotnie tracą zdolność chodzenia.

Wcześniej, dzięki ogromnemu wsparciu darczyńców, udało się wywalczyć dla Frania dostęp do nierefundowanego leku w ramach procedury RDTL (Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych). Dziś jednak wiadomo, że sam preparat to za mało, by powstrzymać postępujący zanik mięśni.

Kierunek: Dubaj. Ostatnia deska ratunku

Rodzice nie zamierzają się poddawać i biernie patrzeć, jak choroba odbiera synowi samodzielność. Szansą na zatrzymanie postępów DMD jest innowacyjna terapia genowa przeprowadzana w Dubaju. Warunek jest jeden – leczenie można podać tylko wtedy, gdy pacjent jest jeszcze w stanie samodzielnie się poruszać. Z uwagi na to, że Franio ma już 9 lat, rodzina ma przed sobą zaledwie kilkanaście miesięcy. Jeśli chłopiec usiądzie na wózku inwalidzkim, na terapię będzie za późno.

Koszty leczenia są jednak gigantyczne, daleko wykraczające poza możliwości finansowe jakiejkolwiek rodziny. – Nie chcemy za kilka lat zadawać sobie pytania: „Czy mogliśmy zrobić coś więcej?” – tłumaczą rodzice chłopca, apelując o wsparcie. – Franek ma dopiero 9 lat. Przed nim powinno być jeszcze całe życie. Szkoła, przyjaciele, marzenia, pierwsze wielkie plany i tysiące zwyczajnych, pięknych chwil…

Każdy, kto chce wesprzeć 9-letniego Frania w walce o sprawność i normalne dzieciństwo, może to zrobić za pośrednictwem zbiórki: https://www.siepomaga.pl/franio-cedro.